新(xin)闻(wen)事件(jian)

今天看到(dao)一篇去(qu)年麦(mai)肯锡(xi)对肿瘤(liu)治(zhi)疗(liao)(liao)现状、机会(hui)、与挑战(zhan)的(de)分析。这篇文章(zhang)指出未(wei)来(lai)肿瘤(liu)治(zhi)疗(liao)(liao)将(jiang)有五大(da)趋(qu)(qu)势(shi)，即更(geng)小人群、更(geng)短产(chan)品寿命、组合疗(liao)(liao)法更(geng)为普及、价值从盲目(mu)治(zhi)疗(liao)(liao)到(dao)预(yu)(yu)防、精(jing)(jing)准(zhun)治(zhi)疗(liao)(liao)的(de)转移、和新治(zhi)疗(liao)(liao)/诊断技术的(de)不(bu)断出现。伴随(sui)这些趋(qu)(qu)势(shi)会(hui)出现新的(de)市场机会(hui)，早期诊断、全新疗(liao)(liao)法（如(ru)(ru)(ru)CAR-T、RNA、DNA疗(liao)(liao)法）、精(jing)(jing)准(zhun)治(zhi)疗(liao)(liao)（如(ru)(ru)(ru)新抗原、自体细胞疗(liao)(liao)法）、和新疾病(bing)监(jian)测技术（如(ru)(ru)(ru)液体cDNA监(jian)测）等(deng)领域将(jiang)增长迅速。当然也会(hui)有诸多挑战(zhan)，如(ru)(ru)(ru)监(jian)管支付(fu)部门在(zai)技术复杂快(kuai)速变(bian)化的(de)环(huan)境(jing)下如(ru)(ru)(ru)何(he)导向、如(ru)(ru)(ru)何(he)利用大(da)数据提炼有效知识、新疗(liao)(liao)法的(de)靶向递送难题、招募病(bing)人日趋(qu)(qu)困难等(deng)。该(gai)文预(yu)(yu)测10年后肿瘤(liu)治(zhi)疗(liao)(liao)将(jiang)与现在(zai)大(da)不(bu)相同。

药源解析(xi)

现(xian)在肿瘤是生(sheng)命科学基础(chu)研究的主要方向(xiang)，也是制药工业最主要业务。现(xian)在市(shi)场(chang)总额(e)已经(jing)超(chao)过1000亿(yi)(yi)美元(yuan)，预计2020年(nian)将达(da)到(dao)1600亿(yi)(yi)美元(yuan)。肿瘤治疗正在经(jing)历(li)(li)快(kuai)速深刻变革(ge)，所有(you)参与者需要及时了解趋势(shi)才能顺应历(li)(li)史潮(chao)流，否(fou)则尽(jin)管这个市(shi)场(chang)非常庞大(da)你也未必能分到(dao)一杯羹。

文中提到的产品寿命在(zai)快(kuai)速缩短(duan)对(dui)制(zhi)(zhi)药(yao)(yao)业是个(ge)重要的提醒(xing)。20年(nian)(nian)前HER2抗体赫(he)赛(sai)(sai)汀上(shang)市近10年(nian)(nian)后才(cai)有(you)一个(ge)小分子竞争产品Tykerb出(chu)现,而最新(xin)的一类抗癌药(yao)(yao)物PARP抑(yi)制(zhi)(zhi)剂四(si)年(nian)(nian)内可能(neng)会有(you)5个(ge)同类药(yao)(yao)物上(shang)市。实(shi)际上(shang)Tykerb从来(lai)没对(dui)赫(he)赛(sai)(sai)汀构成威(wei)胁，ALTTO失败后基本就退出(chu)江湖了(le)。赫(he)赛(sai)(sai)汀真正的竞争者是罗氏(shi)自己的HER2-ADC药(yao)(yao)物Kadcyla和HER2/HER3二聚(ju)抑(yi)制(zhi)(zhi)剂Perjeta。

多(duo)种因素导致这个(ge)变化。20年前抗体药物和靶(ba)向治(zhi)疗都是新生事(shi)物，相信(xin)的企业不(bu)多(duo)、有(you)(you)能力参(can)(can)(can)与(yu)的更少。当(dang)时病(bing)人(ren)参(can)(can)(can)与(yu)也(ye)没有(you)(you)现在这样积极(ji)，信(xin)息(xi)传播因为(wei)没有(you)(you)网络也(ye)不(bu)如现在通畅。当(dang)年Slamon招募赫赛汀第一个(ge)病(bing)人(ren)时那人(ren)说第二天准备全家到墨(mo)西(xi)哥最(zui)后一次度(du)假就等死(si)了(le)(le)，结果Slamon在她(ta)出(chu)发当(dang)天又打(da)电话劝她(ta)参(can)(can)(can)加试验才感动了(le)(le)这个(ge)病(bing)人(ren)，结果她(ta)20年后还健在。当(dang)然其它疾病(bing)或者控制较好、或者技术太(tai)不(bu)成熟、或者支付难度(du)太(tai)大也(ye)把资本向肿瘤驱赶。

开发速度(du)成了非常关键的(de)(de)因素。获得(de)FDA的(de)(de)优先(xian)审(shen)批（或(huo)收购优先(xian)评(ping)审(shen)券）、加速审(shen)批、和(he)突破性药(yao)物(wu)资格已经(jing)(jing)是基(ji)本配置。可靠的(de)(de)生物(wu)标记可以(yi)选择高应(ying)答病人、更快观测到疗(liao)效和(he)上市(shi)，至少有(you)条件提前上市(shi)。前十大制(zhi)药(yao)公司(si)50%的(de)(de)三(san)期临床(chuang)有(you)伴随诊断试(shi)剂(ji)。相(xiang)对罕见、缺(que)少标准疗(liao)法(fa)的(de)(de)肿(zhong)瘤也更容易上市(shi)，估计2020年有(you)一(yi)半以(yi)上肿(zhong)瘤药(yao)物(wu)销售来自(zi)相(xiang)对罕见肿(zhong)瘤。即使这样以(yi)后专利没用完药(yao)先(xian)死了的(de)(de)事件会越(yue)来越(yue)多。组合(he)疗(liao)法(fa)是规避这个(ge)风险的(de)(de)一(yi)个(ge)策略。如(ru)Yervoy作为单药(yao)已经(jing)(jing)市(shi)场有(you)限(xian)，但现(xian)在有(you)80个(ge)组合(he)疗(liao)法(fa)试(shi)验在进行。

精准治疗(liao)(liao)和早期检(jian)验也是(shi)(shi)很确(que)定的(de)趋势。以前(qian)即使知道癌症可(ke)能不(bu)是(shi)(shi)一种(zhong)疾病(bing)治疗(liao)(liao)也基本是(shi)(shi)一种(zhong)疗(liao)(liao)法，就是(shi)(shi)三(san)光(guang)政策。现在肿瘤不(bu)仅越分越细，而且(qie)已经很精细的(de)亚型(xing)仍然需要组合疗(liao)(liao)法，可(ke)见原来的(de)治疗(liao)(liao)多么野蛮。早期肿瘤和转移肿瘤恶性(xing)程度不(bu)可(ke)同(tong)日(ri)而语，治疗(liao)(liao)也容易得多，病(bing)人生活质量也损伤(shang)较小，所以早期诊断治疗(liao)(liao)是(shi)(shi)多赢(ying)的(de)结局。治疗(liao)(liao)之外的(de)诸多机会也值得关注，但(dan)因和制药关系较远就不(bu)一一描述了。